平成24年3月4日に開催された「日本血栓止血学会 患者-医療間の懇談会」において、兵庫医科大学の日笠先生より新規治療製剤の状況について説明がありました。頂いたプレゼン情報をもとに分かり易く再構成しました。

厚生労働省からの補助を受けて行われている「血友病の治療とその合併症の克服」に関する報告。 平成17年度の報告書(総括)より引用。

血友病の遺伝子治療を行っていたAvigen社のその後の動向です。
下の発表から7年後、研究が取りやめになりました。
治療方法に問題があったというよりは、あまりにも遅々として進まない研究開発に、企業が見切りをつけた格好となりました。

血液凝固因子のタンパク質の組み替えを行うことにより、より優れた働きをする因子の製造が可能となる。
これにより注射する因子も少量で、回数も少なくて済み、さらに安価に提供できるという技術が開発されつつある。

最近、遺伝子治療が話題になっているが、この治療法は血友病の治療に対しても有効であることが証明されつつある。マウスへの実験ではあるが、遺伝子操作によって作られた血液製剤の投与でなんと６ヶ月間も効果が持続したという報告がある。